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¿Existe tratamiento para la Deficiencia de Lipasa Ácida Lisosomal (LALD)?
La terapia de reemplazo enzimático (ERT, por sus siglas en inglés) para el Déficit de Lipasa Ácida Lisosomal (LAL-D) llamada Kanuma (Sebelipasa Alfa) fue aprobada por la FDA y la EMA en 2015 y, finalmente, en enero de 2018 el Ministerio de Sanidad (MSSSI) lo financió el producto, lo que significa que a partir de ese momento pasa a estar cubierto por nuestra sanidad pública.
Kanuma reemplaza la enzima Lipasa Ácida Lisosomal que no funciona con una versión artificial de la enzima. Esta terapia se administra de manera hospitalaria mediante infusión intravenosa quincenalmente o semanalmente para pacientes graves.
Este Medicamento Huérfano es el único tratamiento para la enfermedad subyacente. La terapia debe iniciarse inmediatamente tan pronto como se realice el diagnóstico de LAL-D, ya que puede salvar vidas.
Kanuma es seguro y eficaz. Como cualquier medicamento existe un riesgo de reacciones de hipersensibilidad, por lo que los pacientes con ERT deben ser monitorizados.
El pasado 11 de noviembre de 2016, Alexion publicó una notra de prensa en la que reflejaba los datos de las mejoras en los pacientes tratados con Kanuma, a las 52 y 76 semanas de tratamiento.
Estos datos se informaron en una presentación de carteles en TheLiver Meeting 2016, la reunión anual de la Asociación Americana para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD), en Boston.
Hemos extraído los datos del informe para hacer este esquema:
