AELALD - Déficit de lipasa ácida lisosomal
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Reduced-Intensity Hematopoietic Stem Cell Transplant for High Risk Lysosomal and Peroxisomal Disorders


Investigador principal:
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Email contacto:
Centro:
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Link grupo:


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DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS

Presupuesto Financiación

Estado Sin iniciar En proceso Finalizado

Plazo Fecha Inicial Fecha final


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TEXTO RESUMEN

Este estudio está diseñado para probar la capacidad de lograr el injerto hematopoyético del donante, manteniendo al mismo tiempo tasas bajas de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) en pacientes con trastornos lisosómicos y peroxisomales de alto riesgo utilizando un nuevo régimen de acondicionamiento para el trasplante de células hematopoyéticas. Después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida utilizando terapia de arco de modulación volumétrica (VMAT), se administrará una irradiación total de baja dosis (TBI) con refuerzo de médula altamente conformal, los pacientes serán trasplantados utilizando un aloinjerto relacionado o no relacionado. La fuente celular puede ser médula, sangre periférica o sangre del cordón umbilical basándose en la disponibilidad del donante.

Este estudio ha sido completado.

  Enlace al detalle del proyecto








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