Investigador principal: Alexion Pharmaceuticals Email contacto: Centro:Alexion Pharmaceuticals Link grupo:
Investigadores colaboradores
DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS
Presupuesto Financiación
Estado Sin iniciar En proceso Finalizado
Plazo Fecha Inicial Fecha final
TEXTO RESUMEN Propósito: Se trata de un estudio de extensión del primer estudio clínico de SBC-102 (sebelipasa alfa) para el tratamiento de la Deficiencia de LAL. Se trata de un estudio de etiqueta abierta en pacientes adultos con disfunción hepática debido a la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LALD). Este estudio evaluará la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia de SBC-102. El número objetivo para este estudio es de 9 sujetos evaluables. Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes. Enlace al detalle del proyecto
Propósito:
Se trata de un estudio de extensión del primer estudio clínico de SBC-102 (sebelipasa alfa) para el tratamiento de la Deficiencia de LAL. Se trata de un estudio de etiqueta abierta en pacientes adultos con disfunción hepática debido a la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LALD). Este estudio evaluará la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia de SBC-102. El número objetivo para este estudio es de 9 sujetos evaluables.
Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes.