AELALD - Déficit de lipasa ácida lisosomal
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Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of SBC-102 (Sebelipase Alfa) in Adult Subjects With Lysosomal Acid Lipase Deficiency


Investigador principal: Alexion Pharmaceuticals
Email contacto:
Centro:Alexion Pharmaceuticals
Link grupo:


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TEXTO RESUMEN

Propósito:

Se trata de un estudio de extensión del primer estudio clínico de SBC-102 (sebelipasa alfa) para el tratamiento de la Deficiencia de LAL. Se trata de un estudio de etiqueta abierta en pacientes adultos con disfunción hepática debido a la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LALD). Este estudio evaluará la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia de SBC-102. El número objetivo para este estudio es de 9 sujetos evaluables.

Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes.

  Enlace al detalle del proyecto

 








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