Investigador principal: Alexion Pharmaceuticals Email contacto: Centro:Alexion Pharmaceuticals Link grupo:
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DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS
Presupuesto Financiación
Estado Sin iniciar En proceso Finalizado
Plazo Fecha Inicial Fecha final
TEXTO RESUMEN Propósito: Este estudio de Fase 3 evaluará la eficacia y seguridad de las infusiones intravenosas de SBC-102 (sebelipasa alfa) de 1 mg/kg administradas cada dos semanas en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LALD) de inicio tardío (enfermedad de almacenamiento de ésteres de colesterol). La insuficiencia LAL de inicio tardío es una causa subestimada de cirrosis, insuficiencia hepática y dislipidemia. Actualmente no existe un tratamiento estándar para la deficiencia de LAL que no sea el tratamiento de apoyo. La terapia de reemplazo enzimático (ERT) puede ser una nueva opción de tratamiento potencial para los pacientes con deficiencia de LAL. Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes. Enlace al detalle del proyecto
Propósito:
Este estudio de Fase 3 evaluará la eficacia y seguridad de las infusiones intravenosas de SBC-102 (sebelipasa alfa) de 1 mg/kg administradas cada dos semanas en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LALD) de inicio tardío (enfermedad de almacenamiento de ésteres de colesterol).
La insuficiencia LAL de inicio tardío es una causa subestimada de cirrosis, insuficiencia hepática y dislipidemia. Actualmente no existe un tratamiento estándar para la deficiencia de LAL que no sea el tratamiento de apoyo. La terapia de reemplazo enzimático (ERT) puede ser una nueva opción de tratamiento potencial para los pacientes con deficiencia de LAL.
Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes.
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