AELALD - Déficit de lipasa ácida lisosomal
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AELALD - Asociación Española Déficit de lipasa ácida lisosomal
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An Expanded Access Protocol for Sebelipase Alfa for Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency


Investigador principal:
Alexion Pharmaceuticals

Email contacto:
Centro:
Alexion Pharmaceuticals

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DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS

Presupuesto Financiación

Estado Sin iniciar En proceso Finalizado

Plazo Fecha Inicial Fecha final


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TEXTO RESUMEN

Propósito:

Se trata de un protocolo abierto y multicéntrico de acceso ampliado para permitir a los pacientes con diagnóstico confirmado de Deficiencia de Lipasa Ácida Lisosomal (LALD) en los Estados Unidos, acceso a la sebelipasa alfa (lipasa recombinante de ácido lisosomal [rhLAL]) hasta que el producto comercial esté disponible.

Los pacientes inscritos en el protocolo de acceso expandido recibirán 1 mg/kg de infusiones intravenosas de sebelipasa alfa cada dos semanas.

El acceso ampliado ya no está disponible para este tratamiento.

  Enlace al detalle del proyecto

 









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