AELALD - Déficit de lipasa ácida lisosomal
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AELALD - Asociación Española Déficit de lipasa ácida lisosomal
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SurVival of Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Infants Treated With SebelipAse aLfa (VITAL)


Investigador principal:
Alexion Pharmaceuticals

Email contacto:
Centro:
Alexion Pharmaceuticals

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DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS

Presupuesto Financiación

Estado Sin iniciar En proceso Finalizado

Plazo Fecha Inicial Fecha final


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TEXTO RESUMEN

Propósito:

Este es un estudio abierto, de repetición de dosis, intra-sujeto con escala de dosis de SBC-102 (USAN: sebelipase alfa) en niños con insuficiencia de crecimiento debido a deficiencia de LAL. Los sujetos elegidos recibirán infusiones una vez por semana de sebelipasa alfa por un máximo de 5 años.

Este estudio esta en marcha, pero no se reclutan participantes.

  Enlace al detalle del proyecto

 









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