Investigador principal: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati Email contacto: Centro:Children's Hospital Medical Center, Cincinnati Link grupo:
Investigadores colaboradores Rare Diseases Clinical Research Network National Center for Advancing Translational Science (NCATS) National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
DATOS ECONÓMICOS Y PLAZOS
Presupuesto Financiación
Estado Sin iniciar En proceso Finalizado
Plazo Fecha Inicial Fecha final
TEXTO RESUMEN Propósito: El propósito de este estudio es: caracterizar y comprender la historia natural de la progresión de la enfermedad en DEO y CESD, y proporcionar controles históricos para DEO y CESD para desarrollar ensayos de tratamiento clínico. La hipótesis es que la variabilidad y la progresión clínica en WD y CESD es grande y representa un continuo de severidades de un niño letal infantil a casi normal adultos con sólo "hígados grasos". Este estudio ha sido completado. Enlace al detalle del proyecto
Propósito:
El propósito de este estudio es: caracterizar y comprender la historia natural de la progresión de la enfermedad en DEO y CESD, y proporcionar controles históricos para DEO y CESD para desarrollar ensayos de tratamiento clínico. La hipótesis es que la variabilidad y la progresión clínica en WD y CESD es grande y representa un continuo de severidades de un niño letal infantil a casi normal adultos con sólo "hígados grasos".
Este estudio ha sido completado.
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